Observatorio de Bioética, UCV

Terapia génica

25.3.1 Aspectos generales. Animales transgénicos. 
25.3.2 Procedimientos técnicos.
25.3.3 Aplicación clínica.
25.3.4 Valoración ética.

25.3.1 Aspectos generales. Animales transgénicos.

Europa próxima a aprobar el uso de la terapia génica 

El organismo europeo que regula el uso de nuevos fármacos ha recomendado, por primera vez, la aprobación de una práctica corriente de terapia génica, un tratamiento para pacientes que no pueden producir suficiente  cantidad de un encima fundamental para metabolizar las grasas, la lipasa, al aprobar la Agencia Europea de Fármacos (EMA) el uso  de Gybera; aunque esta recomendación debe ser aprobada por la Comisión Europea antes que el tratamiento esté disponible, pero parece que será muy improbable que la Comisión rechace esta recomendación.

Como se sabe, la terapia génica tiene por objeto trasferir genes sanos a pacientes que padecen una enfermedad genética. En este caso concreto, Gybera, tiene como objetivo  introducir en los pacientes un gen que facilite en ellos  la producción de la proteína lipasa (LPL),  encima que no se produce en estos pacientes y que dificulta en ellos la metabolización de las grasas. La deficiencia de LPL es una enfermedad muy rara, pues no afecta a más de una o dos personas por millón.

Aunque esto ocurre ahora en Europa, en 2004 China fue el primer país que aprobó un producto comercial para uso en terapia génica, en este caso para tratamiento del cáncer. Pero  Europa y Estados Unidos todavía no han dado luz verde a ninguna terapia génica concreta, hasta que no se demuestre fehacientemente que estas prácticas no tienen efectos secundarios negativos especialmente la producción de tumores (Nature News 20-VII-2012 DOI: 10.1038/nature. 2012. 11048).

 

25.3.2 Procedimientos técnicos.

Utilización conjunta de terapia génica y reprogramación celular para tratar la anemia de Fanconi.

La anemia de Fanconi (AF) es una enfermedad de carácter genético en la que están afectados 14 genes. Clínicamente se manifiesta por un fallo de la médula ósea que conduce a la anemia y por un incremento del riesgo de desarrollar procesos tumorales.

En animales se ha podido corregir el defecto genético de la AF y consecuentemente mejorar el proceso clínico.

En la clínica humana un obstáculo terapéuticio para utilizar la terapia celular en el tratamiento de la AF, es la dificultad en recoger células del mismo paciente y de cultivarlas en el laboratorio. Por ello, la producción de células iPS, reprogramando sus propias células somáticas adultas podría ser una vía alternativa para tratar a estos pacientes; pero esta técnica tiene también problemas propios, especialmente la posibilidad de favorecer el desarrollo de trastornos genómicos en las células reprogramadas. Los autores de este trabajo realizaron en uno anterior, la corrección genética de las células  somáticas del paciente antes de proceder a la reprogramación, de forma tal que las célulasd iPS generadas ya no tuvieron la anomalía genética propia de la AF, pero en un reciente trabajo (Blood 119; 5449-5457, 2012) comprueban que las células reprogramadas no son totalmente normales, sugiriendo que la corrección  del defecto genético es posible que conviniera subsanarlo después de la reprogramación celular.

¿Qué se debera hacer primero, la corrección genética de las células somáticas o la reprogramación celular con correción genética posterior? Es ésta una pregunta sin resolver, pero que si se resuelve indudablemente aportará luces a una técnica con indudables posibilidades clínicas, y por supuesto sin ninguna dificultad ética.

25.3.3 Aplicación clínica.

Terapia génica para tratar la retinitis pigmentosa

La terapia génica está siendo cada vez una herramienta más eficaz para el tratamiento de enfermedades de origen genético. Ahora se ha publicado (PNAS 109; 2132-2137, 2012) que utilizando esta técnica se puede frenar la evolución de la retinitis pigmentosa en perros, una enfermedad incurable que conduce a la ceguera. Según los autores del trabajo, estas experiencias “pueden abrir un camino para trasladarlas al tratamiento humano”.

25.3.4 Valoración ética.