Dos pacientes que participaban en un ensayo clínico en el que se estudiaba una terapia celular como nuevo tratamiento para la diabetes tipo 1 han fallecido tras la administración de células troncales modificadas. Aunque la farmacéutica afirma que ninguna de las muertes está relacionada con la terapia, han preferido pausar el programa.

El medicamento de Vertex Pharmaceuticals, VX-880, ha demostrado ser muy prometedor para eliminar la necesidad de la administración de insulina en un pequeño grupo de pacientes. La terapia se basa en obtener islas de células derivadas de células troncales (conocidas como células madre) y colocarlas en el hígado del paciente junto con inmunosupresores, los mismos fármacos que una persona recibiría si se sometiera a un trasplante de órganos. Como afirma el profesor Douglas A. Melton, codirector del Instituto de Células Madre de Harvard, “en un segundo procedimiento, se colocan las mismas células en un dispositivo, una especie de bolsa de té. En este caso, no se requieren inmunosupresores, ya que las células están protegidas dentro del dispositivo y no pueden ser rechazadas por el sistema inmunológico.”

Por otra parte, con esta terapia regenerativa la capacidad de crear células productoras de insulina trasplantables elimina la necesidad de depender de donantes de órganos.

En el estudio participaban 14 pacientes con diabetes tipo 1 y a finales de 2023, tres pacientes, incluido el fallecido Brian Shelton, habían logrado prescindir de las inyecciones de insulina el día 180 después del trasplante. Posteriormente, en una actualización de junio con solo seis pacientes, Vertex confirmó de nuevo que VX-880 fue bien tolerado y no reportó efectos secundarios graves.

La compañía Vertex no ha facilitado ninguna información sobre el otro participante que murió, y mientras el estudio esté en suspenso, ningún paciente nuevo podrá iniciar la terapia con VX-880. Sin embargo, el ensayo continúa para los participantes existentes que mantendrán el tratamiento.

Oro caso similar

Recientemente recogimos en el Observatorio de Bioética otro caso parecido, el de un paciente que participaba de manera voluntaria en un ensayo de edición genética contra el colesterol LDL. En esta ocasión, los voluntarios que participaban en el estudio tenían niveles elevados de colesterol LDL. Estos recibieron una inyección de VERVE-101 para desactivar el mencionado gen. Los sujetos inicialmente vieron reducido su LDL hasta en un 55 % después de 28 días. Antes del experimento, su nivel plasmático era el doble del habitual.

Seis meses después de la inyección, los participantes que recibieron una dosis alta de VERVE 101 todavía gozaban de niveles más bajos de LDL, sin embargo sufrieron escalofríos, fiebre y dolores de cabeza, síntomas parecidos a los de una gripe, acompañados de un aumento transitorio en los niveles de enzimas hepáticas. Lo más grave es que uno de los 10 pacientes murió de un ataque cardiaco cinco semanas después, mientras que un segundo participante sufrió un ataque cardiaco un día después de la inyección.

Valoración bioética

El avance en las terapias regenerativas con células troncales abre un prometedor horizonte para la curación de enfermedades para las que hasta ahora no existía esta posibilidad. Los resultados exitosos de otro tipo de terapias, las que modifican genes responsables de determinadas patologías, como el caso recientemente publicado del tratamiento para la anemia falciforme, amplían aún más las posibilidades terapéuticas frente a enfermedades hasta ahora incurables.

Pero algunas dificultades bioéticas deben evaluarse convenientemente ante la extensión de estos tratamientos.

En el caso de las terapias regenerativas con células troncales, debe evitarse la utilización de troncales embrionarias, que emplean embriones sobrantes de los procesos de fecundación in vitro, que deben destruirse para la obtención de sus células pluripotentes. Sin embargo el recurso a células del propio paciente genéticamente modificadas evita la destrucción de embriones y mejora la tolerancia del paciente al tratamiento.

Por otra parte, deben evaluarse convenientemente los riesgos que se asumen con estos procesos. Las muertes registradas en algunos pacientes reclutados en los ensayos clínicos para el tratamiento de dislipemias y diabetes imponen la necesidad de adoptar posturas prudentes hasta que la causa de estos fallecimientos sea esclarecida y se pueda descartar su relación con la administración de los fármacos utilizados.

Finalmente, tanto el seguimiento de la evolución de los pacientes a más largo plazo como la necesaria reducción de costes que permita ofrecer estos tratamientos en los servicios públicos de asistencia sanitaria a toda la población necesitada, parecen ser condiciones necesarias para la validación definitiva de estas novedosas y prometedoras opciones terapéuticas.

 

Julio Tudela

Cristina Castillo

Observatorio de Bioética

Instituto Ciencias de la Vida

Universidad Católica de Valencia

Comparte en tus redes sociales