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Un ensayo clínico con CRISPR demuestra su efectividad contra una grave enfermedad con una sola dosis

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Un ensayo clínico con CRISPR demuestra su efectividad contra una grave enfermedad con una sola dosis
06 septiembre
13:09 2021

Los resultados del primer ensayo clínico en el que la herramienta de edición genética CRISPR se inyecta directamente en la sangre de los pacientes, publicados en la revista The New England Journal of Medicine, han sido prometedores en cuanto a seguridad y eficacia.

El ensayo, de fase 1, ha sido realizado en seis pacientes para tratar la amiloidosis por transtiretina (amiloidosis ATTR), una enfermedad potencialmente mortal en la que una forma anómala de una proteína, la transtiretina (TTR), se acumula progresivamente en los tejidos, predominantemente los nervios y el corazón. La administración del sistema de edición genética se asoció con solo eventos adversos leves y condujo a disminuciones en las concentraciones séricas de proteína TTR.

El agente terapéutico utilizado, llamado NTLA-2001, trabaja reduciendo la concentración de TTR en suero. La estrategia consiste en utilizar un ARN mensajero de la proteína Cas9 (la tijera molecular) y un ARN guía dirigido a TTR, ambos encapsulados en nanopartículas lipídicas. De esta forma, el ARN guía dirige a la Cas9 a la zona del ADN encargada de producir TTR y lo corta en esa región, lo que impide la producción de la proteína anómala que causan lo problemas en los pacientes.

Los estudios preclínicos mostraron una eliminación duradera de TTR después de una sola dosis. Las evaluaciones de seguridad a corto plazo han encontrado pocos eventos adversos, y los que ocurrieron fueron de grado leve.

“Con estos datos creemos que estamos realmente iniciando una nueva era de la medicina”, señalado John Leonard, presidente y director ejecutivo de Intellia Therapeutics, involucrada en el estudio. “Estos son los primeros datos clínicos que sugieren que podemos editar de forma precisa células diana en el organismo para tratar la enfermedad genética con una única infusión intravenosa de CRISPR”. (Fuente: Genotipia). Así, este estudio no solo es esperanzador para los pacientes con amiloidosis ATTR, sino que supone una prueba de concepto sobre la posibilidad de aplicar CRISPR para el tratamiento de otras enfermedades.

En cuanto a la valoración ética de estos experimentos de modificación genética humana, es importante distinguirlos de aquellos en los que se manipulan embriones humanos in vitro. Mientras que la manipulación de embriones es éticamente inadmisible (ver más AQUÍ), estudios como el que comentamos pueden considerarse aceptables siempre que no existan otras alternativas terapéuticas menos arriesgadas y que los beneficios esperados sean razonables.

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