CRISPR se está utilizando para tratar algunas enfermedades genéticas hematológicas, como la anemia falciforme y la β-talasemia.

Según se publica en la revista Science,  se aplica por primera vez la técnica genómica CRISPR para tratar la β-talasemia y la anemia falciforme. Estos enfermos tienen mutaciones en las dos copias del gen que produce la hemoglobina, por lo que éste no funciona bien y la sangre no se oxigena adecuadamente. La técnica consiste en extraer sangre al paciente y corregir el gen BCL11A responsable del trastorno, utilizando CRISPR y después inyectando la sangre con la anomalía corregida a los pacientes. En los primeros enfermos tratados se comprueba que tienen un nivel suficiente de hemoglobina fetal, por lo que ya no tienen las crisis que esta enfermedad ocasiona. Sin duda, un esperanzador paso en el tratamiento de una de las enfermedades genéticas hematológicas más prevalentes.