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Una investigación combina los avances en edición genética con el potencial terapéutico de las células madre

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Una investigación combina los avances en edición genética con el potencial terapéutico de las células madre
12 junio
10:27 2020

Recientemente, investigadores de Boston y Shanghai han publicado en Nature medicine un interesante artículo sobre su investigación aplicando la edición genética en células madre humanas, con el objetivo de avanzar en el desarrollo de estrategias terapéuticas para tratar distintas patologías sanguíneas.

En el prolífico campo de la edición genética, numerosos avances y estrategias se están desarrollando rápidamente. Entre ellos, cabe destacar la llamada “edición de base”, que consiste en cambiar una única letra del genoma, constituyendo un abordaje mucho más delicado y preciso que el cambio de secuencias realizado en la edición genética estándar, lo que se traduce en una disminución del riego de alteraciones no deseadas en el genoma.

Esta es la estrategia que los investigadores del trabajo que comentamos han aplicado sobre células madre hematopoyéticas humanas, precursoras de las células sanguíneas y del sistema inmune. En los resultados de la publicación se evidencia la edición exitosa de distintos sitios genéticos implicados en patologías hematológicas tales como la anemia falciforme o la beta talasemia.

Desde el punto de vista bioético, la investigación con este tipo de células madre es no solo aceptable sino también recomendable, pues se trata de células madre adultas, por lo que no se requiere la destrucción de embriones humanos (como sí sucede en el caso de las células madre embrionarias) y pueden derivar en positivos avances médicos de otra forma inalcanzables.

No obstante, la aplicación de estas terapias en la práctica clínica precisa de la resolución de los problemas de seguridad aún existentes: los efectos off-target o fuera de objetivo, es decir, la modificación del genoma no solo en el sitio deseado sino también en otros lugares, lo que puede ser muy peligroso. En el trabajo comentado, los investigadores detectan distintos eventos de modificación genética off-target, por lo que recomiendan que se lleven a cabo estudios más completos antes de pasar a la clínica humana.

 

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