Una de las enfermedades en donde se ha aplicado la terapia génica con más eficacia es en la hemofilia A. Esta enfermedad se caracteriza por una carencia del factor VIII de la coagulación de la sangre, lo que hace que los pacientes puedan sangrar con facilidad. En 2017 un grupo de investigadores de la Universidad Queen Mary de Londres, trataron a 15 pacientes con Hemofilia A mediante terapia génica. Ahora, a los 3 años de dicho tratamiento se publican en el New England Journal of Medicine los resultados de dicho tratamiento. Los autores concluyen que la terapia génica con factor VIII produce “un sustancial beneficio clínico que se manifiesta en una optima disminución de los episodios de sangrado, además de evitar el tratamiento continuado con factor VIII”, pues solamente uno de los pacientes sufrió un episodio de sangrado en las articulaciones, lo que se da frecuentemente en estos pacientes. Consecuentemente, este trabajo confirma la eficacia de la terapia génica en estos pacientes.