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Nueva terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal

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Nueva terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal
29 julio
11:47 2019

Algunos niños que han recibido la nueva terapia génica, pueden sostenerse de pie, respirar espontáneamente, e incluso algunos han podido andar

La FDA (Food and Drug Administration) norteamericana aprobó en el pasado mes de mayo una nueva terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal, que si no es tratada puede conducir a la muerte antes de dos años de edad. Lo que tiene de particular este caso es que se trata del fármaco, al parecer, más caro del mercado, el Zolgensma, que fabricado y destruido por Novartis, cuesta 2.1 millones de dólares. Ya se ha iniciado un ensayo clínico con Zolgensma con esperanzadores resultados, pues algunos niños que han recibido dicha terapia génica pueden sostenerse de pie, pueden respirar espontáneamente, e incluso algunos han podido andar. Una esperanza para tratar una enfermedad mortal (ver más AQUÍ).

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