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La terapia génica fetal amplía la esperanza de vida en la enfermedad de Gaucher

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La terapia génica fetal amplía la esperanza de vida en la enfermedad de Gaucher
14 mayo
11:52 2019

En las enfermedades genéticas hereditarias, la posibilidad de utilizar terapia génica fetal (antes del nacimiento) abre una esperanzadora posibilidad para tratar estas graves enfermedades. Ahora se acaba de publicar en Nature Medicine, un trabajo realizado en ratones, en el que se aplica terapia a ratones afectados de una grave enfermedad degenerativa, la enfermedad de Gaucher, tratando así de evitar que el daño neurológico que se inicia antes del nacimiento se desarrolle, insertando un gen sano en lugar del alterado que existe en esta enfermedad. Se demuestra en dicho trabajo que la esperanza de vida de los ratones con enfermedad de Gaucher se prolonga significativamente tras la terapia génica. A pesar de ello, los autores manifiestan que la posible aplicación de los hallazgos en humanos requerirá aun experiencias complementarias que sin duda demorarán en varios años su uso clínico.

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