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CRISPR corrige una enfermedad pulmonar en fetos de ratón intraútero

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CRISPR corrige una enfermedad pulmonar en fetos de ratón intraútero
06 mayo
10:21 2019

La herramienta de edición genética CRISPR ha sido aplicada intraútero en ratones para corregir una mutación causante de una enfermedad pulmonar letal en ratones. Estas experiencias, publicadas recientemente en Science Translational Medicine suponen una nueva prueba de concepto de la posibilidad de realizar CRISPR intrautero para corregir en el estado fetal enfermedades que pueden ser muy graves, incluso letales, tras el nacimiento (ver más sobre edición genética intraútero AQUÍ).

En este trabajo se han utilizado ratones modelo de una mutación humana en el gen SFTPC, que causa una deficiencia de surfactante. El surfactante es una mezcla de lipoproteínas que resulta esencial para una función pulmonar normal. Así, los bebés que nacen con deficiencia de surfactante por esta u otra mutación sufren una muerte rápida por insuficiencia respiratoria. Por ello, en esta y otras enfermedades que cursan con muerte perinatal, cualquier intervención efectiva debe aplicarse antes del parto. La edición de genes en el útero también brinda la oportunidad de aprovechar las propiedades de desarrollo del feto para lograr una edición de genes eficiente, tales como su pequeño tamaño y la inmadurez inmunológica, que evita una respuesta inmune a la proteína Cas9 del sistema CRISPR o al vector viral de transferencia del sistema de edición genética. Además, la población de células diana puede ser más accesible en el feto. En el pulmón postnatal, las barreras inmunes y físicas limitan el acceso a las células epiteliales pulmonares, pero estas barreras aún no están tan establecidas en el estado del desarrollo fetal.

Los investigadores en este trabajo demostraron que la corrección del defecto genético antes del nacimiento mejoró el desarrollo pulmonar y la supervivencia en los animales tratados, resultados ampliamente prometedores. Sin embargo, como reconocen los autores del trabajo que comentamos, estas investigaciones todavía tienen ciertas limitaciones que deben subsanarse antes de considerar el procedimiento seguro para su uso en humanos. Así, la inyección intramniótica del sistema de edición genética provocó la muerte de los fetos en numerosos casos. Aunque los autores atibuyen esta mortalidad al pequeño tamaño de los ratones, concluyen que “la seguridad y la eficacia de la edición de genes intraútero en humanos siguen siendo desconocidas, destacando la importancia de los estudios continuados en modelos de animales pequeños y grandes”. Por otra parte, se emplearon vectores de adenovirus, que pueden provocar respuestas inmunes peligrosas, por lo que los investigadores plantean la conveniencia de utilizar otro tipo de vectores en el futuro. También consideran necesario recopilar datos del desarrollo de grandes grupos de ratones y a largo plazo, para conseguir resultados estadísticamente significativos. Por último, señalan la posibilidad de que el sistema de edición genética actúe también sobre la madre, modificando genes que no tenían ningún problema y pudiendo provocar una respuesta inmune peligrosa.

Desde el punto de vista bioético, la edición genética de tipo somático, como es este caso, cuando su fin es tratar una enfermedad de otro modo incurable, como también es el caso, es aceptable, siempre que las cuestiones de seguridad se resuelvan. Por ello, estos avances nos parecen muy positivos.

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