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Mediante CRISPR-Cas 9 se pone a punto una nueva técnica para tratar la enfermedad de Duchenne en perros

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Mediante CRISPR-Cas 9 se pone a punto una nueva técnica para tratar la enfermedad de Duchenne en perros
08 enero
13:07 2019

El nuevo trabajo supone el primer éxito  para tratar esta grave enfermedad en un mamífero superior.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad degenerativa funesta. De incidencia mayoritariamente masculina, constituye la miodistrofia más frecuente, pues afecta a uno de cada 3500 niños. El deterioro de la musculatura aparece desde los primeros años de vida y, para cuando se alcanza la adolescencia, el afectado suele quedar postrado en una silla de ruedas y acaba falleciendo prematuramente por una insuficiencia cardíaca o respiratoria. No tiene cura, pero una reparación genética ensayada en perros podría brindar nuevas esperanzas. El trastorno tiene su origen en mutaciones que impiden que las células musculares (miocitos) produzcan suficiente distrofina, una proteína que ayuda a los músculos a absorber las tensiones y los protege contra el deterioro que conlleva el tiempo. Ahora, en un estudio novedoso se ha logrado aumentar las concentraciones de dicha proteína en la musculatura de cuatro perros aquejados de Duchenne, mediante la técnica de edición genética CRISPR-Cas9. El avance podría acelerar los ensayos clínicos para un tratamiento similar en humanos. Antes, el mismo equipo investigador había demostrado que CRISPR podía servir para tratar la distrofia de Duchenne en roedores y en células humanas en el laboratorio. El nuevo trabajo supone el primer éxito  para tratar esta grave enfermedad en un mamífero superior (ver más AQUÍ).

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