La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad potencialmente mortal por afectar gravemente a los músculos, que se da en 1 de cada 5.000 recién nacidos varones, y que se debe a un defecto genético en la producción de distrofina, una proteína que se encuentra en la musculatura esquelética y también cardiaca.

Esta enfermedad se está intentando tratar con terapia génica, transfiriendo secuencias de distrofia a los músculos enfermos. Sin embargo, los ensayos dirigidos a tal fin presentan numerosos problemas, de los cuales no es el menor la inducción de una respuesta inmune en los receptores contra la secuencia de la distrofina transferida al músculo e incluso contra los virus que se utilizan como vectores.

Para tratar de evitar esta respuesta inmunológica reciente se ha propuesto inmunizar un modelo de ratón con DMD que carece de distrofina, con una vacuna conteniendo microdistrofina, que tiene aproximadamente un tercio del tamaño de la distrofina, pero que no afecta a la función muscular.

Una semana tras la terapia génica los autores inyectan la vacuna en el músculo cuádriceps una vez a la semana durante 32 semanas, consiguiéndose que la terapia génica restaure la producción de distrofina en el ratón enfermo.

Indudablemente se requieren estudios complementarios a largo plazo para comprobar la eficacia de la vacuna, pero los anteriores hallazgos sugieren una probabilidad de mejorar los resultados de los ensayos con terapia génica en los pacientes con DMD, lo cual, sin duda, en una esperanzadora posibilidad para tratar a los pacientes de esta grave enfermedad.