Terapia génica y hemofilia A

Cada vez se van consiguiendo mejores resultados en la terapia génica. Una enfermedad en la que dichos resultados no están bien definidos en la hemofilia A. Sin embargo, ahora se publica un artículo en el New England Journal of Medicine en el que se describen resultados positivos utilizando la terapia génica en este tipo de pacientes, utilizando un factor VIII genéticamente modificado  (AAV5 – hfVIII-SQ), pues se ha conseguido una efectiva normalización de los niveles del factor VIII durante un año en seis de las siete pacientes que se incluyeron en el estudio, aunque los autores comentan que dado el pequeño número de los enfermos tratados, aún es prematuro sacar conclusiones definitivas sobre el posible uso de esta especifica terapia génica.

 

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