La terapia génica ha recibido este año un nuevo impulso con la aprobación de una terapia contra la leucemia linfoblástica aguda en niños y jóvenes  por parte de la agencia reguladora estadounidense FDA.

 

La terapia génica ha recibido este año un nuevo impulso con la aprobación de Kymriah, de Novartis, por parte de la agencia reguladora estadounidense FDA. El tratamiento está indicado para la leucemia linfoblástica aguda en niños y jóvenes. Consiste en la infusión de linfocitos T quiméricos (T CAR), extraídos del propio paciente y modificados para que expresen receptores antigénicos contra las células tumorales. “La decisión de la FDA es muy significativa, porque muestra una percepción de estos fármacos más allá de lo científico: no son investigación, sino fármacos reales que empiezan a trascender los ensayos clínicos”, dijo Alessandra Biffi, directora del Programa de Terapia Génica del Hospital Infantil de Boston.

Esta aprobación pionera -un año antes, la agencia europea EMA había dado luz verde a Strimvelis, de GSK, terapia basada en células CD34+ autólogas transducidas para tratar la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina desaminasa- se suma a otros avances recientes que confirman la buena salud de los tratamientos genéticos. Destaca la reconstrucción de la piel de un niño con epidermólisis ampollosa, lograda por unos científicos italianos de la Universidad de Módena, a partir de queratocitos del paciente modificados genéticamente y expandidos en el laboratorio; también, los dos recientes estudios, que publicó NEJM: uno realizado en niños que sufrían adrenoleucodistrofia, por el que, también a partir de células autólogas modificadas genéticamente, se ha detenido la progresión de la patología; y otro efectuado en atrofia muscular espinal tipo 1, que además muestra la eficacia de un nuevo tipo de vector viral, y que ha prolongado la supervivencia y calidad de vida en pequeños con esta enfermedad letal.

Precisamente, ese nuevo vector, el adenovirus serotipo 9 (AAV9), con capacidad para atravesar la barrera hematoencefálica, se está empleando en un ensayo en pacientes con el síndrome de Sanfilippo A en Estados Unidos y Australia, con la participación, como único centro europeo, del Hospital Clínico de Santiago de Compostela. A todo esto, hay que añadir la remisión alcanzada con la terapia génica en la hemofilia B, y los resultados prometedores para el tipo A, que se acaban de anunciar en el congreso americano de hematología, por citar otros trabajos (ver más AQUÍ).

Por todos son conocidas las dificultades que ha tenido la terapia génica para su uso clínico, por lo que incluso llegó a pedirse una moratoria para su utilización. Sin embargo, posteriormente ha comenzado a utilizarse en la clínica médica, lo que viene corroborado en la noticia que aquí se comenta.