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Leucemia. Se trata a una niña por medio de la edición genómica

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Leucemia. Se trata a una niña por medio de la edición genómica
21 diciembre
11:54 2015

En junio de este año, Layla Richards, una niña de un año de edad que con 14 semanas de vida había sido diagnosticada con una agresiva leucemia, recibió en el Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres un tratamiento basado en la edición genómica que solo había sido probado en el laboratorio con ratones.

En los últimos años las técnicas de edición genómica están cobrando una gran importancia en el panorama biomédico actual. Se trata de modificar o eliminar secuencias concretas del ADN celular para conseguir un determinado efecto. La técnica utilizada en este caso ha sido la llamada TALENs (transcription activator like effector nucleases), que consiste en la unión de un dominio proteico de escisión de ADN, es decir, una estructura proteica que corta el ADN, a otro dominio de unión al ADN diseñado para dirigirse a la secuencia deseada del genoma.

Dada la gravedad de la leucemia de Layla, el tratamiento de quimioterapia al que en un primer momento fue sometida resultó ineficaz. La novedosa posibilidad de modificar genéticamente las células T, células inmunológicas, del propio paciente para que ataquen a las células cancerígenas, tampoco sirve en casos tan graves como el de Layla, pues no quedan suficientes células T sanas en el paciente. Como última posibilidad los médicos probaron un trasplante de médula ósea, para que sus células sanguíneas dañadas fueran reestablecidas. No obstante, siete semanas después del trasplante se evidenció la reaparición del cáncer. Tras esto los médicos informaron a la familia de que ya no había más opciones disponibles y solo quedaba recurrir a los cuidados paliativos.

Sin embargo, los padres de Layla no quisieron aceptar los cuidados paliativos, y pidieron que se intentara cualquier tratamiento aunque fuera experimental. Así, los médicos del GOSH contactaron con Waseem Qasim, un inmunólogo de la University College London (UCL) que estaba trabajando en una terapia experimental que podría ser aplicable. La terapia se basaba en utilizar TALENs para modificar las células T de un donante sano para que puedan ser efectivas en el cuerpo del paciente. Las células T que presentan efectos antileucémicos son las llamadas CAR (chimeric antigen receptor) 19-T cells. Mediante TALENs se modifica el genoma de estas células en dos sentidos, para que no sean atacadas por los anticuerpos del paciente y para que no ataquen las células del propio paciente. El resultado son las llamadas células UCART19.

Las células cancerígenas desaparecieron

A Layla se le administró una sola dosis de 1 ml de estas células y en 2 meses las células cancerígenas desaparecieron. Tras ello, se le realizó un nuevo trasplante de médula ósea para reponer por entero sus sistemas sanguíneo e inmunológico y un mes después la pequeña pudo volver a casa con su familia. No obstante, tiene que volver con frecuencia al GOSH, donde se le realiza un seguimiento para comprobar que se recupera con normalidad.

Aunque los médicos permanecen cautos en cuanto a sacar conclusiones generalizables, y es pronto para afirmar con rotundidad que Layla está curada, con esta experiencia se ha abierto una vía que podría suponer el establecimiento de un tratamiento clínico de la leucemia y otros tipos de cáncer. En 2016, la empresa productora de estas células, Cellectis, planea iniciar un ensayo cínico con las células UCART19 en un mayor grupo de pacientes. “[…] podría ser el comienzo de la revolución en la inmunoterapia del cáncer”, ha afirmado el doctor André Choulika, presidente y CEO la compañía.

Aunque indudablemente la técnica terapéutica que estamos comentando tiene un especial interés médico, tiene también una importante vertiente bioética, pues abre el camino de nuevos tratamientos por procedimientos que en sí mismos no ofrecen ninguna dificultad ética para ser instaurados.

* Foto de www.tempo.com.ph
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