Observatorio de Bioética, UCV

Se reactiva la terapia génica

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Se reactiva la terapia génica
27 octubre
12:39 2014

No cabe duda que la terapia génica es un gran avance médico, pero diversos problemas médicos y éticos han hecho que durante unos años su uso haya sido ralentizado.

La primera vez que se utilizó esta terapia fue en 1990, cuando una niña de cuatro años que padecía una enfermedad genética, deficiencia de adenosina deaminasa (ADA) fue tratada con terapia génica. En principio la niña mejoró, pero la mejora fue temporal y requirió seguir con su tratamiento habitual.  De todas formas la experiencia se mostró segura y moderadamente efectiva. Ello promovió la puesta en marcha de otros ensayos clínicos utilizando esta terapéutica.

Pero en 1999, un joven de 18 años  falleció tras ser sometido a terapia génica. Posteriormente, en 2002, otro joven, también de 18 años, que padecía una inmunodeficiencia severa y que fue sometido a terapia genética  en Francia, desarrollo una leucemia. También otros dos jóvenes que participaban en el mismo ensayo sufrieron idéntico problema y también otro en el Reino Unido desarrollo una leucemia, por lo que las autoridades sanitarias de Francia, Alemania, Reino Unido y Estados Unidos, suspendieron todos los ensayos clínicos en los que se utilizaba terapia génica. Pero no hay que olvidar, que el ensayo francés también aportó datos positivos, pues nueve de los diez jóvenes  incluidos en él mejoraron sensiblemente.

Pero a pesar de la prohibición las investigaciones prosiguieron  y se desarrollaron técnicas más seguras y eficaces, por lo que poco a poco se ha ido reavivando el uso de la terapia génica.

Ahora diversas las Universidades y firmas comerciales, han puesto en marcha nuevos ensayos con terapia génica para tratar diversas enfermedades.

Así en 2012 la farmacéutica Novartis impulsó nuevos estudios para tratar leucemias. También en 2013 la firma norteamericana Celgene, en colaboración con la Universidad Baylor de Houston, ha iniciado ensayos de terapia génica para tratar el cáncer. Igualmente en la Universidad de Oxford se ha puesto en marcha un ensayo clínico para trastornos de la retina, pues se considera este órgano muy apropiado para utilizar este tipo de terapéutica.

Pero quizás el impulso mayor se dio en 2012 en Europa cuando la Agencia Europea del Medicamento aprobó el uso de Glybera para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteinlipasa, deficiencia que se da en pacientes con pancreatitis severa o recurrente (Nature 509; 652-653,2014).

Todos estos ensayos están reactivando un campo, el de la terapia génica, que se hallaba frenado y que ahora parece que adquiere un nuevo impulso investigador y clínico.

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SINOPSIS: La terapia génica, que se hallaba frenada y que ahora parece que adquiere un nuevo impulso investigador y clínico

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Acerca del autor

Justo Aznar

Director del Instituto de Ciencias de la Vida de la UCV
Miembro de la Pontificia Academia para la Vida
Doctor en Médicina

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2 comentarios

  1. isaias sanmartin
    isaias sanmartin octubre 28, 16:52

    Y otro tema interesantísimo asociado a la terapia génica es el del abuso de ella, una vez se encuentre bien asentada y sea accesible a la sociedad. Y los abusos pueden venir desde varios frentes. Desde los posibles excesos de la terapia gécnica de perfeccionamiento o mejora, al uso deliberado de estas tecnologías por un hipotético gtobierno dictatorial para manipular a sus ciudadanos, pasando por la aberrante “mejora genética de los hijos”. Todo un mundo de posibilidades en cuanto a usos beneficiosos o “malvados”, que será impulsados por los nuevos conocimientos sobre genes y conducta generados desde las bases de datos del proyecto genoma humano. Aunque evidentemente el hombre no se reduce a una secuencia de ADN y nunca se encontrarán ahi las cualidades trascendentes que nos hacen ser humanos, algunas características más bajas o primitivas como el comportamiento agresivo si resulta preocupante el pensar que podrían intentar inducirse o manipularse mediante terapia génica para lograr “soldados más agresivos” ¿Ciencia ficción? No. En la Historia de la humanidad ya ha sucedido (y varias veces), pero utilizando drogas o fármacos.

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  2. isaías sanmartín
    isaías sanmartín octubre 28, 16:38

    Recuerdo el caso del ensayo clínico con los niños franceses porque por la época yo estaba trabajando en investigación en terapia génica. Fue efectivamente un shock importante y condujo a lo que se llamó una “moratoria” en el desarrollo de las terpaias génicas basadas en virus, que se manifestó en unas exigencias muchísimo más restrictivas a la hora de autorizar los ensayos clínicos y en una retirada de capital e interés inversor por estas tecnologías nuevas. Aunque en el campo en el que yo trabajaba, la terapia génica no viral, tuvo el efecto contrario, a partir de entonces la comunidad científica nos miró con otros ojos a los “no viralistas” porque nuestros vectores de transferencia génica eran relativamente inofensivos comparados con los virus y podrían ser la vía hacia una terapia génica efectiva. El caso es que estos fallecimientos en los ensayos clínicos a veces podrían haber sido evitados, porque se deben a un “correr demasiado” asumiendo ciertos riesgos con tal de ser los primeros en llegar. Al frente de un
    exito en terapia génica hay premios, honores, promoción profesional, y también dinero. Ese es el problema.

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