Observatorio de Bioética, UCV

Se reactiva la terapia génica

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Se reactiva la terapia génica
27 octubre
12:39 2014

No cabe duda que la terapia génica es un gran avance médico, pero diversos problemas médicos y éticos han hecho que durante unos años su uso haya sido ralentizado.

La primera vez que se utilizó esta terapia fue en 1990, cuando una niña de cuatro años que padecía una enfermedad genética, deficiencia de adenosina deaminasa (ADA) fue tratada con terapia génica. En principio la niña mejoró, pero la mejora fue temporal y requirió seguir con su tratamiento habitual.  De todas formas la experiencia se mostró segura y moderadamente efectiva. Ello promovió la puesta en marcha de otros ensayos clínicos utilizando esta terapéutica.

Pero en 1999, un joven de 18 años  falleció tras ser sometido a terapia génica. Posteriormente, en 2002, otro joven, también de 18 años, que padecía una inmunodeficiencia severa y que fue sometido a terapia genética  en Francia, desarrollo una leucemia. También otros dos jóvenes que participaban en el mismo ensayo sufrieron idéntico problema y también otro en el Reino Unido desarrollo una leucemia, por lo que las autoridades sanitarias de Francia, Alemania, Reino Unido y Estados Unidos, suspendieron todos los ensayos clínicos en los que se utilizaba terapia génica. Pero no hay que olvidar, que el ensayo francés también aportó datos positivos, pues nueve de los diez jóvenes  incluidos en él mejoraron sensiblemente.

Pero a pesar de la prohibición las investigaciones prosiguieron  y se desarrollaron técnicas más seguras y eficaces, por lo que poco a poco se ha ido reavivando el uso de la terapia génica.

Ahora diversas las Universidades y firmas comerciales, han puesto en marcha nuevos ensayos con terapia génica para tratar diversas enfermedades.

Así en 2012 la farmacéutica Novartis impulsó nuevos estudios para tratar leucemias. También en 2013 la firma norteamericana Celgene, en colaboración con la Universidad Baylor de Houston, ha iniciado ensayos de terapia génica para tratar el cáncer. Igualmente en la Universidad de Oxford se ha puesto en marcha un ensayo clínico para trastornos de la retina, pues se considera este órgano muy apropiado para utilizar este tipo de terapéutica.

Pero quizás el impulso mayor se dio en 2012 en Europa cuando la Agencia Europea del Medicamento aprobó el uso de Glybera para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteinlipasa, deficiencia que se da en pacientes con pancreatitis severa o recurrente (Nature 509; 652-653,2014).

Todos estos ensayos están reactivando un campo, el de la terapia génica, que se hallaba frenado y que ahora parece que adquiere un nuevo impulso investigador y clínico.

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SINOPSIS: La terapia génica, que se hallaba frenada y que ahora parece que adquiere un nuevo impulso investigador y clínico

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