Las células iPS (adultas reprogramadas) pueden servir para derivar líneas celulares de enfermedades concretas y poder experimentar sobre ellas, tanto para evaluar nuevos fármacos, como para tratar de comprobar en las mismas si son portadoras de algún defecto genético.

Esto último es lo que se acaba de publicar (Blood 118; 4599-4608, 2011) al modificar genéticamente la anemia falciforme y conseguir corregir su defecto molecular. Los autores sugieren que  puede  ser ésta una nueva estrategia para la terapia génica de enfermedades monogénicas (en las que  únicamente está alterado un gen).