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La terapia génica avanza

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La terapia génica avanza
03 mayo
10:19 2018

El pasado 9 de enero, se publicó en JAMA un comentario sobre los últimos avances en terapia génica, haciendo especial referencia a dos muy concretos en humanos.

En el primero, se hace referencia al tratamiento con terapia génica de un niño de 7 años que sufría una grave enfermedad de la piel, una epidermólisis bullosa, que le afectaba al 80% de su cuerpo, por lo que el niño estaba en peligro de muerte. En los niños que padecen esta enfermedad, la piel se erosiona gravemente de forma generalizada. En este caso, los expertos regeneraron pequeñas áreas de piel con piel producida transgénicamente, utilizando un vector retroviral que contenía el gen normal LAMB3, que es el que cuando está alterado causa la enfermedad. Los injertos de piel se aplicaron a la mayoría de su cuerpo en tres sucesivas intervenciones quirúrgicas. Tras 21 meses de seguimiento la piel se desarrolló normalmente y no fue rechazada. Los autores del trabajo piensan que la piel trasplantada permanecerá estable, permitiendo la curación del niño.

Los autores de este trabajo están ahora promoviendo ensayos clínicos para oras formas de epidermólisis bullosa, enfermedad que afecta alrededor de 500.000 personas en todo el mundo.

Por otro lado, otro equipo diferente está llevando a cabo las primeras experiencias de edición genética en humanos, concretamente en un hombre con una enfermedad metabólica de carácter hereditario, la mucopolisacaridosis de tipo II, o síndrome de Hunter. Las experiencias se están llevando a cabo en el “San Francisco Benioff Children´s Hospital, de Oklan, California. En esta ocasión se está evaluando un gen experimental, el SB-913, en 9 adultos que padecen esta enfermedad. Si la enfermedad no es adecuadamente tratada, los pacientes fallecen antes de los 20 años, por una obstrucción de las vías aéreas, infecciónes respiratorias o fallo cardiaco.

Otra aplicación de la terapia génica se está dando en el campo de la fibrosis quística. También en el campo de la hemofilia se han producido objetivos avances, utilizando la terapia génica. En efecto, en un reciente y pequeño ensayo clínico, se ha demostrado que la concentración de factor VIII puede alcanzar prácticamente, niveles normales, en 52 semanas, después de una única inyección de factor VIII, a pacientes de hemofilia A .

Estos primeros ensayos se han ampliado con dos recientes trabajos, publicados en el New England Journal of Medicine (ver AQUÍ y AQUÍ),  en los que se describen sendos ensayos clínicos para los dos tipos de hemofilia, A Y B, con éxito. No podemos entrar aquí en los detalles técnicos de ambos ensayos, pero las dos están bien fundamentados desde un punto de vista básico. Estos resultados no solamente son alentadores para esta enfermedad concreta, la hemofilia, sino también pueden significar un positivo paso adelante en el campo de la terapia génica y a tratamientos más concretos, como son los que se están dando en la patología ocular y en enfermedades del sistema nervioso central.

 

Justo Aznar

Observatorio de Bioética

Universidad Católica de Valencia

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