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Se aprueba en EEUU el primer ensayo clínico con terapia génica para tratar la ceguera

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Terapia génica

Se aprueba en EEUU el primer ensayo clínico con terapia génica para tratar la ceguera
18 abril
11:07 2018

Tratamiento de la ceguera. EEUU aprueba un ensayo clínico para tratarla.

Estados Unidos ha aprobado el primer ensayo clínico utilizando terapia génica para una grave enfermedad que ocasiona pérdida de visión e incluso puede ocasionar ceguera. El fármaco utilizado se llama Voretigene neparvovecrzyl y se utiliza para pacientes que presentan la mutación bialélica RPEG, que produce una distrofia de la retina y que afecta entre 1.000 y 2.000 personas en Estados Unidos. El ensayo, que incluye 31 pacientes, se encuentra en fase 3, comprobándose que los pacientes han experimentado una objetiva mejora de la visión al año de iniciado el tratamiento (ver más AQUÍ).

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